地夫可特

DEFAL THERAPEUTIC ADVANTAGE

Defal治疗优势

DEFAL(地夫可特)是一种皮质类固醇类处方药，在欧美等地广泛运用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）症。

帮助改善患者精神方面出现暴躁易怒的情绪

与服用泼尼松患者相比，服用地夫可特的男孩不太可能出现精神方面的副作用，如行为异常、攻击性、易怒和情绪激动

减少患者的生长延缓

与服用泼尼松患者相比，地夫可特对患者的生长影响更低。

减少体重增加

与服用泼尼松患者相比，服用地夫可特的男孩体重增加较少（体重增加5%对18%）

地夫可特可有效改善DMD患者的运动机能恶化

在一项196名DMD男孩的临床试验中，与安慰剂相比，Defal组在第12周时更好保留了肌肉力量。

长期用药副作用更低

地夫可特的临床研究结果显示，地夫可特治疗组的骨密度减少量低，对骨的损耗较小，有利于降低长期持续用药带来的副作用风险。

体脂过高会加速恶化患者行为能力的丧失。而据真实世界研究显示，使用地夫可特治疗的患者群体，其平均体重增加明显少于经泼尼松治疗的患者。

将病情发展延缓数年时间

在一项糖皮质激素对DMD患者长期影响的研究当中，地夫可特被证实可以延缓病情的发展，延长患者独立行为的时间。

相对于泼尼松龙，地夫可特组患者：

手部功能丧失时间晚于泼尼松龙组2.7年

行走能力丧失时间晚于泼尼松龙组2.7年

从仰卧位站立能力丧失时间晚于泼尼松龙组2.1年

欧美地区将地夫可特列为DMD患者护理的标准常用药物。多国、国际知名患者组织、国际神经肌肉专家联盟也将地夫可特列为DMD患者常规基础用药。

APPROACHING DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

走近杜氏营养不良

1.杜氏肌营养不良症

最大、最复杂的基因缺陷导致的罕见病

杜氏肌营养不良症，1861年由法国医生DUCHENNE发现，是目前人类已知遗传病中由于最大、最复杂的基因缺陷所导致的致死性疾病。

2.NATURE：杜氏肌营养不良

其实是干细胞病

渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在NATURE MEDICINE杂志上。

3.杜氏肌营养不良症治疗新希望！

澳门五洲已引进西班牙DEFAL地夫可特

杜氏肌营养不良的主要发病机理是由于DYSTROPHIN基因突变导致细胞内无法合成有生物机能的DYSTROPHIN蛋白，细胞膜通透性增加。